第10章 深入深入再深入，扎透一个领域的耐力和逻辑(第1/2 页)

金属的折叠与合拢呈现出纪律性的齐整有序！

有秩序，不混乱的状态，给人力量，注入灵感，畅达辽阔和幻想之旅

常莎弥拉在小区门口看到一排排不锈钢制造的围挡摞起来，整齐划一，闪着银色的光泽。

这样她想起药物原子图谱呈现出来的图案有序而魅力。常莎弥拉不禁想，如果把这些围挡比作一个个原子，它们按照一定的规律排列组合，是否就能形成一种新的物质呢？

她拿出手机，拍下了这一幕。回到家后，她打开电脑，将照片导入到绘图软件中。

随着鼠标的拖动和点击，那些原本冰冷的围挡在屏幕上变成了五颜六色的线条和图形。

常莎弥拉惊讶地发现，这些图形竟然和她之前看到的药物分析图谱有着惊人的相似之处！

她仿佛进入了一个微观的世界，在那里，原子们欢快地舞蹈，组成了各种奇妙的结构。这就是她沉迷其中的魅力所在。她在药物研发上的具体进展主要体现在以下几个方面：

一、新型心血管药物的研发

bic脂肪酸合成酶（fasn）抑制剂asc40：

治疗领域：痤疮，一种毛囊皮脂腺的慢性炎症性疾病。

研发进展：常莎弥拉所在的团队成功研发了bic脂肪酸合成酶（fasn）抑制剂asc40，并在美国皮肤病学会（aad）年会上公布了其治疗痤疮的ii期研究结果。

临床试验：该ii期试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的研究，共纳入了180例患者。患者被按照不同剂量（25毫克、50毫克、75毫克asc40或安慰剂）给药，每日一次，治疗12周并随访2周。

疗效结果：研究结果显示，在所有剂量下，从第2周到第12周，总皮损、炎性和非炎性皮损计数以及治疗成功和研究者总体评估（iga）降低≥2相较基线的百分比和绝对变化均普遍有所改善。其中，每日一次50毫克asc40的疗效尤为显着，安慰剂校正后治疗成功和iga降低≥2的患者比例分别为143和162。

二、药物研发的创新和优势

精准治疗：通过深入研究痤疮的发病机制，常莎弥拉团队成功研发了针对fasn的抑制剂asc40，实现了对痤疮的精准治疗。

高效安全：临床试验结果表明，asc40在治疗痤疮方面显示出良好的疗效和安全性，为患者提供了新的治疗选择。

市场潜力：鉴于痤疮的高发病率和患者需求，asc40的市场前景广阔，有望为药企带来可观的收益。

综上所述，常莎弥拉在药物研发方面取得了显着进展，特别是在新型心血管药物asc40的研发上取得了重要突破。这些成果不仅为痤疮患者带来了新的治疗希望，也展示了常莎弥拉在药物研发领域的专业能力和创新精神。

常莎弥拉团队在药物研发过程中面临的挑战主要包括以下几个方面：

一、技术挑战

靶点选择和验证：药物研发的首要任务是寻找有效的治疗靶点。在心血管药物研发中，常莎弥拉团队需要深入研究疾病的发病机制，筛选出具有潜力的靶点，并进行充分的验证。这需要高度的专业知识和技术实力。

药物设计与优化：在确定了治疗靶点后，团队需要设计并优化药物分子，使其能够高效地作用于靶点并发挥治疗效果。这涉及到复杂的化学合成和生物学评价过程，需要不断地尝试和调整。

二、临床试验挑战

患者招募与保留：在临床试验阶段，团队需要招募足够数量的患者，并确保他们能够按照研究方案完成治疗过程。然而，患者招募往往面临诸多困难，如患者来源不足、患者意愿不强等。同时，如何确保患者在治疗过程中的配合度和依从性也是一个重要的问题。

安全性与疗效评估：在临床试验中，团队需要严格评估药物的安全性和疗效。这涉及到对大量患者的观察和数据分析，需要严谨的实验设计和严格的数据质量控制。同时，如何准确评估药物的疗效和安全性，确保药物的安全有效也是一个重要的挑战。

三、法规与政策挑战

药品注册与审批：药物研发完成后，需要通过药品注册和审批流程才能上市销售。这个过程需要遵循严格的法规和政策要求，包括提交大量的研究数据和资料、接受严格的审查和评估等。这要求团队具备丰富的经验和专业知识，以确保药物能够顺利通过审批并上市销售。